Mepolizumab Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Adolescent and Adult Subjects With Severe Hypereosinophilic Syndrome (HES) refractory to current standard of care. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 3.225.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mepolizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Adolescent and Adult Subjects With Severe Hypereosinophilic Syndrome (HES) refractory to current standard of care. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nucala Fabrikant GSK Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam gericht tegen IL5; toedieningsvorm is poeder voor oplossing voor injectie (flacon) en oplossing voor injectie (voorgevulde pen) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie September 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Systemische corticosteroiden of immuunsuppresiva of cytotoxische therapie, imatinib. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is effectief bij steroïde afhankelijke of steroïde refractaire patiënten (onafhankelijk van genese). Geeft de mogelijkheid om steroïden af te bouwen tot nul mg of een minimale dosering met daarbij vermindering van steroïde geïnduceerde schade. Geeft veel minder bijwerkingen dan de huidige behandelopties. Behandelduur Gemiddeld 250 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 750mg eens per 4 weken, hierna interval uitbreiden Bronnen NCT03306043 PMC3558744 Aanvullende opmerkingen De begin dosering is 750 mg per 4 weken gedurende de eerste twee doses. Hierna wordt de interval uitgebreid naar 9 tot 12 weken Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA; expertopinie Aanvullende opmerkingen De geschatte prevalentie van HES is 1,5 per 100.000 personen. Dat zou voor Nederland betekenen dat er tussen de 250 en 300 patiënten met HES zouden zijn. Niet alle patiënten hoeven met mepolizumab te worden behandeld. Een belangrijk deel zal met bijvoorbeeld corticosteroïden behandeld worden. Een deel zal chemotherapie moeten krijgen omdat ze een secundaire variant hebben. Er wordt verwacht dat er tussen de 50 en 100 patiënten gebaat zullen zijn bij dit middel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 43.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen fabrikant; EGPA / Zi-index Aanvullende opmerkingen fabrikant verwacht €43.000 per jaar 3x100 mg; 13x per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.225.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Wordt nu soms off-label gebruikt voor onder andere EGPA en HES Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen