Caplacizumab Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2.805.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Caplacizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Trombose Uitgebreide indicatie Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ablynx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2017 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Plasmaferese en immuunsuppressie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties. Behandelduur Gemiddeld 40 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg Bronnen Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 85.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen detijd.be Aanvullende opmerkingen Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van 175.000 dollar per behandeling in de VS en 85.000 euro in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.805.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen