Caplacizumab Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2,805,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Caplacizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ablynx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Plasmaferese en immuunsuppressie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties. Behandelduur Gemiddeld 40 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg Bronnen Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 85,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen detijd.be Aanvullende opmerkingen Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van $175.000 per behandeling in de VS en €85.000 in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,805,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen