Caplacizumab Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 4,800,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Caplacizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cablivi Fabrikant Ablynx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antistollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum aTTP patiënten worden in de Samenwerkende Topklinische opleidingsZiekenhuizen (STZ) behandeld. Het Meander Medisch Centrum is in december 2018, voor de aandoening aTTP, door de STZ erkend als een topklinische functie. Aanvullende opmerkingen Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Plasmaferese en immuunsuppressie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bij volwassen patiënten met een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) heeft de toevoeging van caplacizumab aan de standaardbehandeling van plasmawisseling en immunosuppressiva een therapeutische meerwaarde ten opzichte van alleen de standaardbehandeling. Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties. Behandelduur Mediaan 35 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 mg Bronnen SmPC; Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522; Scully et al., N Engl J Med. 2019 Jan 9 Aanvullende opmerkingen Eerste dosis is intraveneus, de daaropvolgende doses zijn subcutaan. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). De fabrikant geeft aan een maximum van 30 patiënten te verwachten gebaseerd op expertopinie van hematologen met aTTP als aandachtsgebied. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 160,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Caplacizumab poeder voor injectievloeistof 10MG FL kost €4.982,94, uitgaande van een behandling van 1x per dag voor 35 dagen zou dat neerkomen op €174.402,73 (incl. BTW) en €160.000 (excl. BTW) per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4,800,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreiding naar adolescenten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijk wordt caplacizumab ook bij de adolescenten onderzocht en geregistreerd. Echter deze indicatieuitbreiding is nog niet zeker en zal hoe dan ook buiten de scope van deze scan vallen qua tijdslijnen. Overige informatie Aanvullende opmerkingen