Pemigatinib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma relapsed or refractory after at least one line of systemic therapy. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pemigatinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverkanker Uitgebreide indicatie Treatment of locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma relapsed or refractory after at least one line of systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Incyte Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Gemcitabine en cisplatine in eerstelijn Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen FIGHT-202 (NCT02924376) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 156 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430. Aanvullende opmerkingen Volgens het NKR werd er in 2017 156 keer een cholangiocarcinoom in Nederland gediagnosticeerd. Dit is het maximale aantal patiënten dat in aanmerking kan komen voor pemigatinib. Mogelijk dat alleen de patiënten met een FGFR2 mutatie in aanmerking komen (ongeveer zo'n 16%). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Enkel meerdere lopende fase 2 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen