Tofacitinib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3.620.800,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tofacitinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Reuma Uitgebreide indicatie Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xeljanz Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2020 Verwachte registratie Oktober 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht dat de registratie in H2 2021 zal plaatsvinden. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm. Therapeutische waarde Huidige behandelopties bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg Bronnen NCT02592434 Aanvullende opmerkingen 2 formuleringen: 5mg tablet en drank Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 - 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expertopinie; Aanvullende opmerkingen Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 9.052,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; Taxe 5/2021 Aanvullende opmerkingen AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen. Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal niet voor de 2e helft van 2021 bekend zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.620.800,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties) Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen