Tofacitinib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tofacitinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Reuma Uitgebreide indicatie Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xeljanz Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie November 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Datum indiening en verwachte registratie op basis van informatie van de fabrikant. Therapeutische waarde Huidige behandelopties bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase drie studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 - 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expertopinie; Aanvullende opmerkingen Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De prijsstelling zal niet vóór Q4 2021 beschikbaar zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Tofacitinib for Inflammatory Eye Disease Bronnen NCT03580343 Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding voor Uveitis. Overige informatie Aanvullende opmerkingen