Tofacitinib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3,620,800.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Tofacitinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Reuma Uitgebreide indicatie Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xeljanz Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2021. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm. Therapeutische waarde Huidige behandelopties bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg Bronnen NCT02592434 Aanvullende opmerkingen 2 formuleringen: 5mg tablet en drank Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expertopinie; Aanvullende opmerkingen Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300-500 patiënten bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 9,052.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Taxe 5/2021 Aanvullende opmerkingen AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen. Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal per 1 januari 2022 worden gepubliceerd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,620,800.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen