Mercaptamine Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Cystadrops is geïndiceerd voor gebruik bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met cystinose voor de behandeling van afzettingen van cystinekristallen in het hoornvlies. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Mercaptamine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Cystadrops is geïndiceerd voor gebruik bij volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met cystinose voor de behandeling van afzettingen van cystinekristallen in het hoornvlies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cystadrops Fabrikant Orphan Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Enkele kleine niet geblindeerde studies. Risico: kosten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Januari 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in januari 2017, positief advies ZIN januari 2018 en inmiddels ook vergoed. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle patienten gebruiken nu cysteamine oogdruppels. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mercaptamine (cysteamine) oogdruppels moeten vele malen per dag toegediend worden. Cystadrops kunnen 2-4 keer per dag worden toegediend, omdat het middel visceuzer is. NB: beperkte kwaliteit van de studies: ongeblindeerd omdat de viscositeit blindering onmogelijk maakte. NB: concentratie vergelijkende middel laag (mercaptamine 0,10%; gebruikelijk in Nederland: 0,55%; cystadrops is 0,5%). Twee studies: 1) Open-label, 6 mo- 60 mo; safety dosing; n = 8 vnl kinderen; uitkomst: daling IVCM score (kristal deposit score) van 11,4 naar 7,9. 2) open label randomised vs CH 0,10%: 3 mo: 32 ptn (15 vs 16): 4 dd: uitkomst IVCM score -4,6 vs -0,46 (p< 0.0001). Opmerking: is dus vergeleken met lage dosering en niet de gebruikelijke doseing van 0,55%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 4 maal per dag Dosis per toediening druppels Bronnen Aanvullende opmerkingen Toediening 2-4 maal per dag Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk zal een aantal patienten nog lokaal geproduceerd mercaptamine gebruiken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 50,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten. €1000 per flacon: €50.000 pppj. Kostenbeslag: 2,5 miljoen per jaar (50 patienten). Dit zijn forse meerkosten: mercaptamine lokale bereiding kost ± 18 euro per flacon ± 1000 euro pppjaar = 50.000 euro. Enorm prijsverschil met lokale bereiding. De vraag is of het gebruiksgemak opweegt tegen deze meerkosten. Een overtuigende therapeutische meerwaarde is (nog) niet aangetoond ten opzichte van de gangbare hoger gedoseerde mercaptamine 0,55%. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen