Mercaptamine Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Cystinose-patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 2.000.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Mercaptamine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Cystinose-patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cystadrops Fabrikant Orphan Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Enkele kleine niet geblindeerde studies. Risico: kosten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Januari 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in januari 2017, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle patienten gebruiken nu cysteamine oogdruppels. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Mercaptamine (cysteamine) oogdruppels moeten vele malen per dag toegediend worden. Cystadrops kunnen 2-4 keer per dag worden toegediend, omdat het middel visceuzer is. NB: beperkte kwaliteit van de studies: ongeblindeerd omdat de viscositeit blindering onmogelijk maakte. NB: concentratie vergelijkende middel laag (mercaptamine 0,10%; gebruikelijk in Nederland: 0,55%; cystadrops is 0,5%). Twee studies: 1) Open-label, 6 mo- 60 mo; safety dosing; n = 8 vnl kinderen; uitkomst: daling IVCM score (kristal deposit score) van 11,4 naar 7,9. 2) open label randomised vs CH 0,10%: 3 mo: 32 ptn (15 vs 16): 4 dd: uitkomst IVCM score -4,6 vs -0,46 (p< 0.0001). Opmerking: is dus vergeleken met lage dosering en niet de gebruikelijke doseing van 0,55%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 4 maal per dag Dosis per toediening druppels Bronnen Aanvullende opmerkingen Toediening 2-4 maal per dag Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk zal een aantal patienten nog lokaal geproduceerd mercaptamine gebruiken. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 50.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten. €1000 per flacon: €50.000 pppj. Kostenbeslag: 2,5 miljoen per jaar (50 patienten). Dit zijn forse meerkosten: mercaptamine lokale bereiding kost ± 18 euro per flacon ± 1000 euro pppjaar = 50.000 euro. Enorm prijsverschil met lokale bereiding. De vraag is of het gebruiksgemak opweegt tegen deze meerkosten. Een overtuigende therapeutische meerwaarde is (nog) niet aangetoond ten opzichte van de gangbare hoger gedoseerde mercaptamine 0,55%. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen