Sodium thiosulfate Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Pedmarqsi is indicated for the prevention of ototoxicity induced by cisplatin chemotherapy in patients 1 month to <18 years of age with localised, non-metastatic, solid tumours. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 4.050.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Sodium thiosulfate Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Pedmarqsi is indicated for the prevention of ototoxicity induced by cisplatin chemotherapy in patients 1 month to <18 years of age with localised, non-metastatic, solid tumours. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pedmarqsi Fabrikant Fennec Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antioxidant Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie 30 maart 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De effectiviteit van sodium thiosulfaat op het voorkomen van ototoxiciteit is aangetoond middels onderzoek. Daarentegen is ook aangetoond dat sodium thiosulfaat de effectiviteit van cisplatine mogelijk teniet doet (Freyer, 2014). De algehele survival van de groep patiënten die sodium thiosulfaat is namelijk kleiner dan dat van de controle groep. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 16 g/m2 Bronnen NCT00716976, Freyer, D. (2014). The effects of sodium thiosulfate (STS) on cisplatin-induced hearing loss: A report from the Children’s Oncology Group. Journal Of Clinical Oncology, 32(15_suppl), 10017-10017. Aanvullende opmerkingen Dosering per toediening: 16g/m2 or 533mg per kg for patients whose therapeutic protocol administers cisplatin on a per kg basis due to young age or small body). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie(1); Aanvullende opmerkingen Op basis van het aantal patiënten van 1 tot 18 jaar dat cisplatin ontvangt is de verwachting dat er ongeveer 50 tot 100 patiënten in aanmerking zullen komen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 54.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://dawsonjames.com/ Aanvullende opmerkingen In een equity onderzoek van DawsonJames securities wordt een prijs van $60,000 genoemd, ongeveer €54.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.050.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen