Luspatercept Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Luspatercept Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen MEDALIST; "met primary and secondary endpoints". AdisInsight: "Celgene and Acceleron announces intention to submit NDA and MAA to US FDA and EMA for Myelodysplastic syndromes and Beta-thalassaemia in first half of 2019." Fabrikant verwacht indiening in H1 2019 en registratie in H1 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: "At the time of designation, some medicines were authorised in the EU for the treatment of MDSs. The choice of treatment for MDSs depended on a number of factors, including the type and the extent of the disease, whether it had been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. The main treatments for MDSs included chemotherapy (medicines to treat cancer) and bone marrow transplantation. This is a complex procedure where the bone marrow of the patient is cleared of cells and replaced with healthy bone marrow cells from a matched donor." RBS transfusies. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid Behandelduur Mediaan 13 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg Bronnen NCT02631070, EMA Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EMA, Hematon Aanvullende opmerkingen EMA: "At the time of designation, myelodysplastic syndromes affected approximately 2 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 3.400 patiënten in Nederland. Hematon: "MDS is een zeldzame ziekte die vooral bij mensen tussen de zestig en negentig jaar voorkomt. Het wordt vaker bij mannen geconstateerd. In Nederland gaat het om ongeveer zevenhonderd nieuwe gevallen per jaar." Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III Beta-thalassaemia Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen