Luspatercept Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 7.200.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Luspatercept Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Juli 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen MEDALIST; "met primary and secondary endpoints". Therapeutische waarde Huidige behandelopties RBC transfusies Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid Behandelduur Mediaan 13 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg Bronnen MEDALIST: NCT02631070 Aanvullende opmerkingen Behandelduur: mediaan 13 maanden geldt bij patiënten die responderen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR, fabrikant, expert opinie. Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is 25% van de patiënten RS+. Als ook het percentage laag risico MDS patiënten (~67%), het percentage relapsed op ESAs (15.4%) of percentage niet in aanmerking komend voor ESAs (50%), en het percentage patiënten dat transfusieafhankelijk is (51%) worden meegenomen, dan is het geschatte patiënten volume dat in aanmerking komt voor de behandeling met luspatercept ongeveer ~40 per jaar (737 *67% * 25% * (50% + 15.4%) * 51% = ~41 patiënten/jaar). Mogelijk zou deze schatting nog iets hoger uit kunnen vallen doordat voorheen gold dat men >15% ringsideroblasten moest hebben om als RARS beschouwd te worden en tegenwoordig, in aanwezigheid van een SF3B1 mutatie, nog maar >5%. Maar dat zal geen enorme stijging van het aantal patiënten opleveren. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 160.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/ Aanvullende opmerkingen In de VS is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial) Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen