Luspatercept Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Luspatercept Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen MEDALIST; "met primary and secondary endpoints". AdisInsight: "Celgene and Acceleron announces intention to submit NDA and MAA to US FDA and EMA for Myelodysplastic syndromes and Beta-thalassaemia in first half of 2019." Fabrikant verwacht indiening in H1 2019 en registratie in H1 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties RBC transfusies Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid Behandelduur Mediaan 13 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg Bronnen MEDALIST: NCT02631070 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Naar schatting heeft een kwart van deze patiënten ringsideroblasten: zo'n 180 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial) Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen