Luspatercept Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) with ring sideroblasts, who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy and for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia associated with beta-thalassaemia. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 6.400.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Luspatercept Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) with ring sideroblasts, who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy and for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia associated with beta-thalassaemia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties RBC transfusies, allogene stamceltransplantatie Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid Behandelduur Mediaan 49 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg Bronnen MEDALIST: NCT02631070 Aanvullende opmerkingen Medalist gepubliceerd in NEJM Jan 2020 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR, expert opinie, https://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3MDS.htm. Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is naar schatting zo'n 5% van de patiënten lager-risico MDS patiënt met ringsideroblasten en onvoldoende response op/relapse na epo en transfusie-afhankelijk (ongeveer 40 patiënten). Mogelijk wordt deze inschatting iets hoger als we de SF3b1 mutatie in acht nemen, maar de verwachting is dat dat geen enorme toename met zich mee zal brengen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 160.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/ Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6.400.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Myelofibrosis Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Op dit moment geen nieuwe uitbreidingen buiten de indicaties die op de Horizonscan te vinden zijn. Overige informatie Aanvullende opmerkingen