Plerixafor Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include paediatric patients aged 1 to 18 years. Mozobil is a medicine used to help collecting haematopoietic stem cells (cells in the bone marrow that can develop into different types of blood cells) for transplantation. It is used in adult patients with lymphoma or multiple myeloma (types of blood cell cancer) for autologous transplantation (when the patient’s own cells are used in the transplant). It is only used in patients in whom collection of stem cells is difficult. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 33,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Plerixafor Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lymfeklierkanker Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include paediatric patients aged 1 to 18 years. Mozobil is a medicine used to help collecting haematopoietic stem cells (cells in the bone marrow that can develop into different types of blood cells) for transplantation. It is used in adult patients with lymphoma or multiple myeloma (types of blood cell cancer) for autologous transplantation (when the patient’s own cells are used in the transplant). It is only used in patients in whom collection of stem cells is difficult. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mozobil Fabrikant Genzyme Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Alpha chemokine receptor CXCR4 antagonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie Februari 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 4 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,24 mg/kg Bronnen EPAR Aanvullende opmerkingen Plerixafor dient 6 tot 11 uur vóór aanvang van elke aferese te worden toegediend door middel van een subcutane injectie, na een voorbehandeling van 4 dagen met G-CSF. Bij klinische onderzoeken werd plerixafor meestal gedurende 2 tot 4 (en tot maximaal 7) opeenvolgende dagen gebruikt. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank; CBS Aanvullende opmerkingen In 2015 werden 11 volwassenen behandeld met plerixafor. De verhouding van 1-18 jarigen ten opzichte van 18+ in Nederland in 2017 was 1:3,7. Dit zou betekenen dat er 3 kinderen in aanmerking zouden komen voor deze indicatie-uitbreiding. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 11,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank; EPAR Aanvullende opmerkingen In 2015 werd er €10.648 vergoed per gebruiker van plerixafor. Aangezien plerixafor per kg lichaamsgewicht wordt toegediend zullen de kosten per patiënt per jaar wellicht iets lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 33,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen