Plerixafor Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include paediatric patients aged 1 to 18 years. Mozobil is indicated in combination with G-CSF to enhance mobilisation of haematopoietic stem cells to the peripheral blood for collection and subsequent autologous transplantation in children with lymphoma or solid malignant tumours, either: • pre-emptively, when circulating stem cell count on the predicted day of collection after adequate mobilization with G-CSF (with or without chemotherapy) is expected to be insufficient with regards to desired hematopoietic stem cells yield, or • who previously failed to collect sufficient haematopoietic stem cells. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 88,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Plerixafor Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Extension of Indication to include paediatric patients aged 1 to 18 years. Mozobil is indicated in combination with G-CSF to enhance mobilisation of haematopoietic stem cells to the peripheral blood for collection and subsequent autologous transplantation in children with lymphoma or solid malignant tumours, either: • pre-emptively, when circulating stem cell count on the predicted day of collection after adequate mobilization with G-CSF (with or without chemotherapy) is expected to be insufficient with regards to desired hematopoietic stem cells yield, or • who previously failed to collect sufficient haematopoietic stem cells. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mozobil Fabrikant Genzyme Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Alpha chemokine receptor CXCR4 antagonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie Mei 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie maart 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Oogsten met GCSF alleen Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,24 mg/kg Bronnen EPAR Aanvullende opmerkingen Plerixafor dient 6 tot 11 uur vóór aanvang van elke aferese te worden toegediend door middel van een subcutane injectie, na een voorbehandeling van 4 dagen met G-CSF. Bij klinische onderzoeken werd plerixafor meestal gedurende 2 tot 4 (en tot maximaal 7) opeenvolgende dagen gebruikt. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 6 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank; CBS Aanvullende opmerkingen In 2015 werden 11 volwassenen behandeld met plerixafor. De verhouding van 1-18 jarigen ten opzichte van 18+ in Nederland in 2017 was 1:3,7. Dit zou betekenen dat er 3 kinderen in aanmerking zouden komen voor deze indicatie-uitbreiding. In het prinses Maxima centrum werden in 2018 6 kinderen behandeld met Mozobil, in 2019 tot op heden 4 kinderen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 11,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank; EPAR Aanvullende opmerkingen In 2015 werd er €10.648 vergoed per gebruiker van plerixafor. Aangezien plerixafor per kg lichaamsgewicht wordt toegediend zullen de kosten per patiënt per jaar wellicht iets lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 88,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen