Di-deuterated ethyl linoleate Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Confirmed infantile neuroaxonal dystrophy (INAD), homozygous for PLA2G6 deficiency in children aged 18 months to 10 years Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Di-deuterated ethyl linoleate Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Confirmed infantile neuroaxonal dystrophy (INAD), homozygous for PLA2G6 deficiency in children aged 18 months to 10 years Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Retrotope Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De studie heeft zijn primaire eindpunt niet gehaald maar zag wel verbetering in overleving. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 3,84 g Bronnen NCT03570931; https://www.fiercebiotech.com/biotech/retrotope-misses-main-endpoint-but-improves-survival-late-stage-trial-ultrarare-disorder Aanvullende opmerkingen capsules van 960 mg Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS; erfelijkheid.nl; https://www.omroepbrabant.nl/nieuws/2051768/ouders-van-jasper-3-met-zeldzame-stofwisselingsziekte-vertellen-hun-emotionele-en-heftige-verhaal Aanvullende opmerkingen Wereldwijd zijn er 150 gevallen bekend, waarvan 1 in Nederland. De hoeveelheid patiënten in Nederland zal daarom erg beperkt zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Een prijs is nog niet bekend maar gezien de hoge medical need en de beperkte hoeveelheid patiënten zal er, afhankelijk van de studieresultaten, een hoge prijs gevraagd kunnen worden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Amyotrophic lateral sclerosis; Progressive supranuclear palsy Bronnen Adis inisght Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen