Tisagenlecleucel Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 4.750.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Tisagenlecleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kymriah Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME granted, EMA 23-06-2016. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Stamceltransplantatie, chemotherapie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia Behandelduur Gemiddeld 1 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 dosis Bronnen Aanvullende opmerkingen Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Veld: uiteindelijk veel meer patienten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 475.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten. Kymriah is in the VS voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Echter, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.750.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen