Tisagenlecleucel-T Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 3.200.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tisagenlecleucel-T Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kymriah Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Gergistreerd in augustus 2018. lopende sluisprocedure voor de indicaties ALL / DLBCL. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Stamceltransplantatie, chemotherapie Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia Behandelduur Gemiddeld 1 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 dosis Bronnen Aanvullende opmerkingen Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; expertopinie; Nederlands Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen De fabrikant schat in dat er 6 patiënten vin aanmerking komen bij de huidige indicatie. De expert schat in dat dit er ongeveer 10 zullen zijn. De verwachting is dat de indicatie op termijn zal worden uitgebreid wat uiteindelijk kan leiden tot een stijging naar 120 (incidentie ALL 0-14 jaar) tot 200 (incidentie ALL alle leeftijden). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 320.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De lijstprijs is €320.000,00. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicaties ALL / DLBCL om te komen tot een financieel arrangement. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur. Overige informatie Aanvullende opmerkingen