Ravulizumab Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with NMOSD who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.400.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with NMOSD who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2022 Verwachte registratie Juni 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie 30 maart 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Rituximab, azathioprine, mycofenolaat mofetil. Nu ook eculizumab, inebilizumab, satralizumab en tocilizumab bewezen effectief. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Open label is er vergeleken met een placebogroep. Het primaire eindpunt werd gehaald. Er waren geen patiënten die ravulizumab namen (n = 58) en een terugval hadden (gedurende 84,0 patiënt-jaren van behandeling) versus 20 patiënten met een terugval in de placebo groep van PREVENT (n = 47). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen NCT04201262; Pittock et al., Ann Neurol 2023 Aanvullende opmerkingen Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501 Aanvullende opmerkingen De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen. Meer patiënten zullen zeker niet in aanmerking komen door het arsenaal aan mogelijke behandelopties. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 260.000,00 - 280.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SmPC ravulizumab bij aHUS Aanvullende opmerkingen De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW. Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar €280.000 en in de daaropvolgende jaren €260.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.400.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen