Hydrocortison Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 8,750,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Hydrocortison Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Efmody Fabrikant Diurnal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hydrocortisone extended release glucocorticoid receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in maart 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het voordeel van Chronocort ten opzichte van Plenadren is de mooiere release en langdurige werking van het geneesmiddel. Behandelduur Gemiddeld 0 doorlopend Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5mg, 10mg, or 20mg Bronnen NCT03062280; NCT02716818 Aanvullende opmerkingen Therapeutic value: Chronocort provides improved biochemical disease control by providing early morning exposure to cortisol, thereby controlling the otherwise observed early morning adrenal androgen excess in CAH, with reduction in steroid dose over time and patient-reported benefits. Duration of treatment: CAH is a lifelong disorder, classic CAH patients need to take medication daily for their entire lives. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,500 - 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg; Aanvullende opmerkingen Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000-4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500-2.000 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.hardmanandco.com/wp-content/uploads/2020/02/Diurnal-Interim-update-28-Feb-2020.pdf Aanvullende opmerkingen Krijgt een benchmark prijs van $6,000 per patiënt per jaar (ongeveer €5.000) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,750,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Adrenal insufficiency Bronnen NCT01735617 Aanvullende opmerkingen Indien chronocort ook voor bijnierinsufficiëntie ingezet gaat worden zal het patiëntvolume vele malen hoger zijn. Overige informatie Aanvullende opmerkingen