Hydrocortison Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 8.750.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Hydrocortison Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Efmody Fabrikant Diurnal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hydrocortisone extended release glucocorticoid receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in maart 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het voordeel van Chronocort ten opzichte van Plenadren is de mooiere release en langdurige werking van het geneesmiddel. Behandelduur Gemiddeld 0 doorlopend Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 5mg, 10mg, or 20mg Bronnen NCT03062280; NCT02716818 Aanvullende opmerkingen Therapeutic value: Chronocort provides improved biochemical disease control by providing early morning exposure to cortisol, thereby controlling the otherwise observed early morning adrenal androgen excess in CAH, with reduction in steroid dose over time and patient-reported benefits. Duration of treatment: CAH is a lifelong disorder, classic CAH patients need to take medication daily for their entire lives. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.500 - 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg; Aanvullende opmerkingen Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000-4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500-2.000 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.hardmanandco.com/wp-content/uploads/2020/02/Diurnal-Interim-update-28-Feb-2020.pdf Aanvullende opmerkingen Krijgt een benchmark price van $6,000 per patiënt per jaar (~€5.000) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8.750.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Adrenal insufficiency Bronnen NCT01735617 Aanvullende opmerkingen Indien chronocort ook voor bijnierinsufficiëntie ingezet gaat worden zal het patiëntvolume vele malen hoger zijn. Overige informatie Aanvullende opmerkingen