Hydrocortisone Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Replacement therapy for congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 2,340,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Hydrocortisone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Replacement therapy for congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Chronocort Fabrikant Diurnal Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Hydrocortisone extended release glucocorticoid receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het voordeel van Chronocort ten opzichte van Plenadren is de mooiere release en langdurige werking van het geneesmiddel. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5mg, 10mg of 20mg Bronnen NCT03062280; NCT02716818 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 468 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg; Aanvullende opmerkingen De prevalentie van de klassieke vorm van AGS is ongeveer 1:12.000 pasgeborenen. Dit betekent dat er in totaal 1.417 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat ongeveer 1/3 deel van de patiënten over zal stappen op Chronocort. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume van 468 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.hardmanandco.com/wp-content/uploads/2020/02/Diurnal-Interim-update-28-Feb-2020.pdf Aanvullende opmerkingen Krijgt een benchmark price van $6,000 per patiënt per jaar (~€5.000) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,340,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Adrenal insufficiency Bronnen NCT01735617 Aanvullende opmerkingen Indien chronocort ook voor bijnierinsufficiëntie ingezet gaat worden zal het patiëntvolume vele malen hoger zijn. Overige informatie Aanvullende opmerkingen