Odevixibat Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 5,250,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Odevixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Bylvay Fabrikant Albireo Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie Juli 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De PEDFIC 1 fase 3 studie was statistisch significant op het verlagen galzuren en het ontstaan van jeuk. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 120 ug/kg Bronnen www.orpha.net; PEDFIC 1(NCT03659916); Aanvullende opmerkingen 200 µg, 400 µg, 600 µg and 1200 µg capsules. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.orpha.net, CBS Aanvullende opmerkingen Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 350,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen www.drugs.com/price-guide/ Aanvullende opmerkingen De kosten voor Bylvay orale capsules 400 mcg bedragen in de VS $13.790 voor 30 capsules. Op jaar basis zou dit kunnen oplopen tot $400.000 per patiënt. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,250,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Er zijn geen fase 2-3 studies op andere indicatiegebieden op dit moment. Overige informatie Aanvullende opmerkingen