Odevixibat Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Odevixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Albireo Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen www.orpha.net Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 4 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.orpha.net, CBS Aanvullende opmerkingen "The exact prevalence remains unknown, but the estimated prevalence at birth varies between 1/50,000 and 1/100,000." Er zijn in 2017 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Er zijn geen fase II/III studies op andere indicatiegebieden op dit moment. Overige informatie Aanvullende opmerkingen