Pasireotide LAR Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Cushing voor wie een operatie niet mogelijk is of bij wie een operatie niet is geslaagd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 962.500,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Pasireotide LAR Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Cushing voor wie een operatie niet mogelijk is of bij wie een operatie niet is geslaagd. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Signifor LAR Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intramusculair Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2017 Verwachte registratie September 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indicatie uitbreiding. Geregistreerd in september 2017 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Pasireotide sc, en off-label zoals ketoconazol, mitotane, metopriron, mifepriston. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Vorige variant pasireotide sc moest 2-3 maal daags subcutaan geïnjecteerd worden. Huidige middel 1 x 28 dgn intramusculair. Behandelduur Gemiddeld 2 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 10-20-30-40 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Totale behandelduur < 2 jaar, wordt vaak als overbruggingsbehandeling gebruikt tot dat de radiotherapie werkt, gemiddeld tussen 1-3 jaar. Heeft een belangrijke bijwerking, Diabetes mellitus, die moeilijk behandelbaar is en daarnaast worden patiënten groeihormoon deficiënt. Toediening 1 maal per 4 weken Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Is te achterhalen uit de aantallen van de pasireotide sc van de afgelopen jaren. Patiënten die nu op pasireotide sc. staan zullen geswitcht worden. Dus aanvankelijk een groot aantal. Mogelijk minder patiënten dan nu begroot omdat er ook andere nieuwe middelen voor de ziekte van cushing aankomen binnen 3-4 jaar. In 2015 40 gebruikers (GIP) obv huidige indicatie Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 20.000,00 - 35.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Fabrikant: prijs per patient o.b.v. AIP en SmPC (product al op de markt). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 962.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Misschien neuro-endocrine tumoren op termijn, maar studieresultaten zijn niet heel goed. Daarnaast zijn daar nu veel alternatieven. Overige informatie Aanvullende opmerkingen