Masitinib Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Patients with severe persistent asthma that is uncontrolled with oral corticosteroids. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Masitinib Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Astma Uitgebreide indicatie Patients with severe persistent asthma that is uncontrolled with oral corticosteroids. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Masican Fabrikant AB Science Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Masitinib remt specifiek KIT, LYN en FYN-3 kinases, enzymen die betrokken zijn bij het functioneren van verschillende celtypen zoals dendritische cellen, epitheel en mast cellen. Deze celtypen zijn ook van belang in de pathogenese van astma. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Masitinib is voor veel indicaties onderzocht maar nog nergens geregistreerd. Had een negatieve CHMP-opinie voor mastocytosis en AML in september 2017. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Mepolizumab, Reslizumab en Benralizumab. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op de ATS in 2020 is een studie gepresenteerd waarin patiënten met ernstig refractair astma (ondanks OCS (>5mg per dag) en hoge doses ICS) werden behandeld met masitinib (6 mg/kg/dag po). Er werd geconstateerd dat in vergelijking met placebo ernstige excacerbaties werden gereduceerd met 35% (RR=0,64; 95% CI=0,48-0,84; p= 0,0014). Een nadeel zijn echter de bijwerkingen van masitinib. Tegenwoordig zijn er ook al biologicals beschikbaar voor sommige mensen met ernstig refractair astma. De studies met masitinib zijn verricht ten opzichte van placebo. Voor een betere plaatsbepaling van masitinib bij de behandeling van ernstig refractair astma zijn studies van belang waarin masitinib wordt vergeleken met de thans beschikbare biologicals. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 6 mg/kg/day Bronnen NCT01449162 Aanvullende opmerkingen In particular, the treatment effect was significant in two pre-specified populations: 1) with severe asthma that were not well controlled with oral corticosteroids at a minimal daily dose greater than 5 mg prednisone; and 2) with severe asthma with elevated eosinophil levels (> 0.15 K/uL) and not well controlled with oral corticosteroids at a minimal daily dose greater than 5 mg prednisone. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 8,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NICE Aanvullende opmerkingen volgens NICE zijn er in het Verenigd Koninkrijk 47 mensen met ernstig refractair astma per 100.000 inwoners. In Nederland zou dit betekenen dat er ongeveer 8.000 patiënten zijn (170x47=7.990). Dit is een maximum aantal patiënten dat eventueel in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met masitinib. Echter, een (groot) deel van deze groep kan goed worden behandeld met bijvoorbeeld biologicals. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Er lopen meerdere Ph3 studies. Bronnen Horizonscan ; clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen