Lumacaftor / ivacaftor Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Lumacaftor / ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Orkambi Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2022 Verwachte registratie Juli 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie (1); Aanvullende opmerkingen 50% van de patiënten met cystische fibrose (CF) is homozygoot. Er worden 50 kinderen met CF geboren per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 25 nieuwe patiënten in aanmerking zullen komen per jaar (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen