Pemigatinib Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with Fibroblast Growth Factor Receptor1 (FGFR1) rearrangement. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 67,500.00 Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Pemigatinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with Fibroblast Growth Factor Receptor1 (FGFR1) rearrangement. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pemazyre Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen De status van FGFR-1-hergroeperingspositiviteit moet bekend zijn vóór aanvang van de behandeling met Pemazyre. Beoordeling op FGFR-1-herschikkingpositiviteit in tumormonsters moet worden uitgevoerd met een geschikte diagnostische test. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie in maart 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er zijn momenteel geen klinische EU-richtlijnen voor de behandeling van MLN's met FGFR1-herschikking. Voor patiënten met MLN met FGFR1-herschikking in de chronische fase identificeren de Amerikaanse richtlijnen van het National Comprehensive Cancer Network (NCCN) inschrijving in klinische trials als de voorkeursbehandeloptie. Bij afwezigheid van een klinische studie is de huidige aanbevolen aanpak monotherapie met een tyrosinekinaseremmer (TKI) met activiteit tegen FGFR1. In de NCCN-richtlijnen worden pemigatinib, midostaurin en ponatinib genoemd als TKI's met activiteit tegen FGFR1. Geen van deze geneesmiddelen (behalve pemigatinib in de VS) is echter goedgekeurd voor de behandeling van MLN met FGFR1-herschikking. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bijgewerkte resultaten van de FIGHT-203 studie (gepresenteerd op 2024 EHA) toonden bij behandelingsnaïeve of eerder behandelde patiënten met MLN met FGFR-1 herschikkingen: Van de 45 evalueerbare patiënten bereikten 31 (68,9%) een klinische complete respons (CR; primair eindpunt). Het percentage complete cytogenetische responsen (CCyR) was 71,1% (n=32/45). Zoals beoordeeld door onderzoeker. De percentages CR's en CCyR's bij eerder behandelde patiënten met werkzaamheidsevaluatie waren respectievelijk 75,8% (n=25/33) en 71,4% (n=25/35). Van 24 patiënten met ziekte in de chronische fase (CP) vertoonden 22 (91,7%) klinische CR's en 20 (83,3%) CCyR's. Van de 18 patiënten met blastfase (BP)-ziekte vertoonden er 6 (33,3%) klinische CR's en 9 (50,0%) CCyR's. De mediane blootstelling aan pemigatinib behandeling was 6,3 maanden (range: 0,5-50,2). Laatste resultaten FIGHT-203 (Vannuchi A. et al. EHA 2024 Poster 1042): CR rate: 73,8% (n=42); CCyR rate 71,1%; zoals beoordeeld door CRC. Behandelduur Mediaan 9 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 13,5 mg Bronnen Details presentatie EHA 2024: Lead Author: Vannuchi AM et al, poster P1042: FIGHT-203, een fase 2-studie van pemigatinib bij patiënten met myeloïde/lymfoïde neoplasma's (MLN's) met fibroblastgroeifactorreceptor 1-genherschikking (FGFR1). ClinicalTrials.gov. FIGHT-203. Geraadpleegd in juni 2024. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372. Aanvullende opmerkingen De meest recente resultaten van de FIGHT-203 studie (gepresenteerd tijdens 2022 ASH) toonden bij behandelingsnaïeve of eerder behandelde patiënten met MLN met FGFR-1 herschikkingen: Van 38 evalueerbare patiënten bereikten 28 (73,7%) een klinische complete respons (CR; primair eindpunt). Het percentage complete cytogenetische responsen (CCyR) was 70,0% (n=28/40). De percentages CR's en CCyR's bij eerder behandelde patiënten met werkzaamheidsevaluatie waren respectievelijk 75,8% (n=25/33) en 71,4% (n=25/35). Van de 21 patiënten met ziekte in de chronische fase (CP) vertoonden er 18 (85,7%) zowel klinische CR's als CCyR's. Van de 17 patiënten met blastfase (BP)-ziekte vertoonden er 9 klinische CR's (52,9%) en 8 (47,1%) CCyR's. De mediane blootstelling aan pemigatinib-behandeling was 6,3 maanden (bereik: 0,5-50,2). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Colucci, 2022 (1) Aanvullende opmerkingen MLN's met een FGFR1-herschikking zijn een agressieve, uiterst zeldzame vorm van kanker die naar schatting ongeveer 0,018 mensen per 100.000 inwoners treft (d.w.z. 1 per 5 miljoen inwoners) en die gepaard gaat met een mediane totale overleving van <1 jaar (1). Omgerekend naar Nederland zou dit betekenen dat er hooguit 1 patiënt per jaar in aanmerking zal komen. Er moet eerst een diagnostische test afgenomen worden om vast te stellen dat de patiënt de mutatie heeft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 65,000.00 - 70,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen 65.000 tot 70.000 maximaal per jaar Aanvullende opmerkingen Lijstprijs €7.732 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 67,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen