Pemigatinib Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with Fibroblast Growth Factor Receptor1 (FGFR1) rearrangement. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 12.150.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Pemigatinib Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with Fibroblast Growth Factor Receptor1 (FGFR1) rearrangement. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pemazyre Fabrikant Incyte Portfoliohouder Incyte Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FGFR-1 rearrangement positivity status must be known prior to initiation of Pemazyre therapy. Assessment for FGFR 1 rearrangement positivity in tumor specimen should be performed with an appropriate diagnostic test. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2024 Verwachte registratie November 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties For patients with MLN with FGFR1 rearrangement in chronic phase, the National Comprehensive Cancer Network (NCCN) US-guidelines identify enrolment in clinical trials as the preferred treatment option. In the absence of a clinical trial, the current recommended approach is monotherapy with a tyrosine kinase inhibitor (TKI) with activity against FGFR1.The NCCN guidelines list pemigatinib, midostaurin, and ponatinib as TKIs with activity against FGFR1. However, none of these drugs (except pemigatinib in US) have been approved for the treatment of MLN with FGFR1 rearrangement. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De laatste resultaten van de FIGHT-203 studie (2022 ASH) lieten in patiënten met een FGFR-1 mutatie in patiënten, 28 (73,7%) een complete klinische respons zien (CR; primary endpoint). De mate van cytogenetische respons (CCyR) was 70,0% (n=28/40). De CRs en CCyRs in eerder behandelde patiënten was, 75,8% (n=25/33) en 71.4% (n=25/35), De mediane behandeltijd met pemigatinib was 6,3 maanden (range: 0.5-50.2). Behandelduur Mediaan 6.3 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 13,5 mg Bronnen ASH 2022 presentation details: Lead Author: Srdan Verstovsek, poster P1732: FIGHT-203, an ongoing phase 2 study of pemigatinib in patients with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with fibroblast growth factor receptor 1 (FGFR1) rearrangement (MLNFGFR1): a focus on centrally reviewed clinical and cytogenetic responses in previously treated patients. ClinicalTrials.gov. FIGHT-203. Accessed Dec 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372. Aanvullende opmerkingen Latest results of the FIGHT-203 study (presented at 2022 ASH) showed in treatment naïve or previously treated patients with MLN with FGFR-1 rearrangements: Of 38 evaluable patients, 28 (73.7%) achieved a clinical complete response (CR; primary endpoint). The rate of complete cytogenetic responses (CCyR) was 70.0% (n=28/40). The rates of CRs and CCyRs in previously treated, efficacy-evaluable patients were 75.8% (n=25/33) and 71.4% (n=25/35), respectively. Of 21 patients with chronic phase (CP) disease, 18 (85.7%) exhibited both clinical CRs and CCyRs. Of 17 patients with blast phase (BP) disease, 9 presented with clinical CRs (52.9%), and 8 (47.1%) with CCyRs. The median exposure to pemigatinib treatment was 6.3 months (range: 0.5-50.2). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen MLN met FGFR1 mutatie is zeldzaam. De incidentie is ongeveer <1 op de 100.000 personen per jaar. Omgerekend naar Nederland zou dit betekenen dat er hooguit 180 mensen in aanmerking zullen komen. Er moet eerst een diagnostische test afgenomen worden om vast te stellen dat de patiënt de mutatie heeft. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 65.000,00 - 70.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Lijstprijs €7.732 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 12.150.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen