Rexlemestrocel-L Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Advanced chronic heart failure in patients who are no longer responsive to maximal standard of care heart failure drugs Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rexlemestrocel-L Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Advanced chronic heart failure in patients who are no longer responsive to maximal standard of care heart failure drugs Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Teva Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intracardiaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in mei 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Harttransplantatie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de afgelopen jaren zijn er nog geen goede resultaten bij vergelijkbare medicamenten gevonden. Op dit lopen de onderzoeken nog. Patiënten die niet in aanmerking komen voor een harttransplantatie, maar deze wel nodig hebben zouden in aanmerking kunnen komen voor deze behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02032004 (DREAM HF-1) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen RIVM Aanvullende opmerkingen Patiënten die niet in aanmerking komen voor een harttransplantatie, maar deze wel nodig hebben zouden in aanmerking kunnen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Hodgkin's disease; Intervertebral disc degeneration; Non-Hodgkin's lymphoma; Precursor cell lymphoblastic leukaemia-lymphoma Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Meerdere lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen