Eculizumab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients aged 6 years and above with acetylcholine receptor-antibody (AChR-Ab) positive (+) refractory gMG. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Eculizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients aged 6 years and above with acetylcholine receptor-antibody (AChR-Ab) positive (+) refractory gMG. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Soliris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2022 Verwachte registratie Juli 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juni 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 3 studie bij pediatrische patiënten met refractaire myasthenia gravis is nog niet officieel gepubliceerd. In de klinische trial (NCT03759366) worden 11 kinderen, in de leeftijd 6 tot 17, met refractaire en AChR-positieve gMG behandeld met Soliris voor 26 weken. De resultaten laten zien dat de gemiddelde score op de Quantitative MG (QMG) schaal, die de mate van MG meet, met 5,8 punten toenam. Dit toont aan dat ernstige symptomen van de ziekte verminderen na gebruik. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 300 - 1200mg Bronnen NCT03759366 Aanvullende opmerkingen Eculizumab will be administered at doses of 300, 600, 900, or 1,200 milligrams (mg), based on the participant's current body weight. In the Primary Evaluation Treatment Period (26 weeks), eculizumab will be administered weekly during the initial induction phase and every 2 weeks during the maintenance phase. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1). Expertopinie(2); Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen) , de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150 tot 300) (1). Hierbij zullen slechts enkele kinderen zijn. Het zou om totaal 30 kinderen in Nederland gaan en als daarvan 10% complementremmers nodig heeft gaat het om hooguit 3 patiënten (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement lopend tot en met 31 december 2025. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen