Eculizumab Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients aged 6 to less than 18 years with acetylcholine receptor-antibody (AChR-Ab) positive (+) refractory gMG. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Eculizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients aged 6 to less than 18 years with acetylcholine receptor-antibody (AChR-Ab) positive (+) refractory gMG. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Soliris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2023 Verwachte registratie November 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 300 - 1200mg Bronnen NCT03759366 Aanvullende opmerkingen Eculizumab will be administered at doses of 300, 600, 900, or 1200 milligrams (mg), based on the participant's current body weight. In the Primary Evaluation Treatment Period (26 weeks), eculizumab will be administered weekly during the initial induction phase and every 2 weeks during the maintenance phase. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf Aanvullende opmerkingen De prevalentie is 1 patiënt per 10.000 inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement lopend tot en met 31 december 2025 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen