Lisocabtagene maraleucel Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Recidief DLBCL na ASCT of niet in aanmerking komend voor ASCT. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 36.951.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Lisocabtagene maraleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Recidief DLBCL na ASCT of niet in aanmerking komend voor ASCT. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR-T Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Reinductie met R-chemo, lenalidomide, allo-SCT. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30-40%). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen JCAR017-BCM-001: NCT03484702 Aanvullende opmerkingen JCAR017 will be infused at a dose of 1 x 10^8 JCAR017-positive transfected viable T cells (5×10^7 CD8+ CAR+ T cells and 5×10^7 CD4+ CAR+ T cells), on Day 1 (2 to 7 days after completion of lymphodepleting chemotherapy [LD]). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 90 - 135 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019 Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moete gaan met o.a. Yescarta en Kymriah (3e CAR T in deze indicatie). In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.pharmaceutical-technology.com/comment/asco-2018-will-jcar017-become-third-car-t-product-lymphoma/ Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een zelfde prijs als Yescarta zou het neerkomen op €327.000 per behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 36.951.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Leukaemia Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen