Lisocabtagene maraleucel Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 70,305,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Lisocabtagene maraleucel Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CAR-T Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Juli 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in het tweede kwartaal van 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen JCAR017-BCM-001: NCT03484702. Aanvullende opmerkingen JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 95 - 335 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019. Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 500 recidiverende DLBCL patiënten per jaar in Nederland. Zo'n 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie. Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slechte conditie, te snel beloop van de ziekte, et cetera. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie). In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie. Het patiëntvolume zal maximaal met 200 patiënten hoger uitvallen als ook patiënten met follicularlymfoom na twee eerdere behandelingen meegenomen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 327,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.pharmaceutical-technology.com/comment/asco-2018-will-jcar017-become-third-car-t-product-lymphoma/. Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een zelfde prijs als Yescarta zou het neerkomen op €327.000 per behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 70,305,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Lopende fase 2 studies. Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen