Ravulizumab Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) for Ultomiris (>10 kg). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,400,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) for Ultomiris (>10 kg). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 280,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Voor volwassenen is behandeling met ravulizumab €280.000 in het eerste jaar en ongeveer €260.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,400,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen