Ravulizumab Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH):- bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit.- bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 780,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Uitbreiding van de behandeling naar pediatrische patiënten met een lichaamsgewicht van 10kg of meer met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH):- bij patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit.- bij patiënten die klinisch stabiel zijn nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum WKZ Utrecht Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of het geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris®) vergoed kan worden uit het basispakket. Dit middel kan worden gebruikt bij de behandeling van bepaalde patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). Het Zorginstituut concludeert dat ravulizumab voor de behandeling van PNH in het basispakket kan worden opgenomen. Wel adviseren we de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport over de prijs te onderhandelen. We adviseren de staatssecretaris het middel níet te vergoeden voor de behandeling van aHUS, omdat de werking wetenschappelijk niet voldoende kan worden aangetoond. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Eculizumab Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Voordeel in behandelfrequentie. 1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen Pakketadvies Ravulizumab (2021), Zorginstituut Nederland Aanvullende opmerkingen Hele kleine kinderen krijgen de dosering 1 maal per 4 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 104,000.00 - 208,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen De dosering van ravulizumab bij kinderen bedraagt één derde tot twee derde van de dosering bij volwassenen. De kosten voor volwassenen bedragen bij behandeling met ravulizumab €373.000 in het eerste jaar en ongeveer €312.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen (104.000 - 208.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 780,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Neuromyelitis optica; Thrombotic microangiopathies Bronnen Adisinsght; Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen