Ravulizumab Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) for Ultomiris (>10 kg). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.400.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Ravulizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) for Ultomiris (>10 kg). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ultomiris Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2021 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2021. Ravulizumab is breed uitgesloten, deze indicatie zal dus ook in de sluis worden geplaatst. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen PNH is op de kinderleeftijd erg zeldzaam. De diagnose wordt mogelijk bij minder dan 5 kinderen per jaar in Nederland gesteld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 280.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Voor volwassenen is behandeling met ravulizumab €280.000 in het eerste jaar en ongeveer €260.000 in de daar opvolgende jaren. De kosten zullen bij pediatrische patiënten mogelijk lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.400.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen