Sebelipase alfa Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 5.690.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Sebelipase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kanuma Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sebelipase alfa is recombinant zure lipase en werkt als een enzymvervangende therapie. De verwachting is dat het een meerwaarde heeft t.o.v. supportive care, met name bij kinderen. Extreem zeldzame aandoening. Risico: kosten en uitbreiding naar mildere vormen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Augustus 2015 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in augustus 2015; Beschikbaar via een decentraal arrangement i.o.m. expertisecentra (AMC/UMCG) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen behandelalternatieven. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Effectiviteit alleen voor de infantiele vorm op een hard klinisch eindpunt vastgesteld (overleving). Er bestaat risico op uitbreiding naar mildere vormen, waarbij verbetering van lipidenprofiel en leverenzymen is aangetoond; nog geen overtuigend bewijs van effect op harde klinische eindpunten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1-3 mg/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen 1 mg/kg om de week tot 3 mg/kg iedere week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen De EMA schat de prevalentie van LALD op 0,2 per 10.000 inwoners. In potentie zijn er dus 340 patiënten in Nederland. Er zijn echter momenteel minder dan 10 patiënten in Nederland bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 280.000,00 - 858.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Meerkosten, omdat er geen (alternatieve) medicamenteuze behandeling is en huidige standaardbehandeling supportive care is. Kind 6 kg ernstige vorm: €572.000 pppj; kind 20 kg milde vorm: €286.000 pppj; volwassene 60 kg milde vorm €858.000 pppj. Totaal 2 tot 5 miljoen per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.690.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen