Talquetamab Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (4L). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Talquetamab Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (4L). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam DuoBody Fabrikant Genmab Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Talquetamab is een bispecifiek antilichaam dat zich richt op zowel GPRC5D als CD3. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie September 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Deze indicatie (behandeling na 3 of meer behandellijnen, die een PI een IMID en een anti-CD38 monoclonaal bevatte), betreft in Nederland patiënten die refractair zijn voor lenalidomide- en mAb tegen anti-CD38. Voor hen zijn momenteel beschikbaar; pomalidomide-bortezomib-dexamethason en carfilzomib-dexamethason beschikbaar. In de Nederlandse richtlijn zijn tevens cyclofosfamide in combinatie met ofwel lenalidomide/prednison, ofwel pomalidomide/prednison gepositioneerd. De studiepopulatie vertoont evenwel meer vergelijking met de studies waarin selinexor, belantamab en CAR-T cellen worden gebruikt, alsmede de andere bi-specifieke antistoffen - teclistamab en elranatamab Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de monumental 1 studie werden patienten behandeld die 5 voorgaande lijnen van therapie kregen (2 tot 13/17 lijnen), tweederde was triple class refractory en een derde pentaclass refractory. De respons was 70-80% en dit was tevens het geval in de pentaclass refractroy patienten. Dit percentage is veel hoger dan met selinexor en belantamab is beschreven in een soortgelijke populatie patienten (rond de 25-30%). Het komt overeen met de respons op CAR-T cel therapie. De studiepopulatie is in 25% van de gevallen pentarefractair. Om die reden is er voor die populatie geen goede alternatieve/vergelijkende therapie. In diezelfde indicatie is andere therapie als volgt (met tussen haakjes % pentarefractair) bispecifieke antistoffen (teclistamab 30%, elranatamab 40%), CAR-t celtherapie (idecel 28%, ciltacel 42%), selinexor (68%), belantamab (x%). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen Chari A, et al. Talquetamab, a G protein-coupled receptor family C group 5 Member D x CD3 bispecific antibody, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): Phase 1/2 results from MonumenTAL-1. 2022. Aanvullende opmerkingen 0,4 mg/kg per week of 0,8 mg/kg om de week Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 190 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR (1), Yong, K et al; Br J Haematol. 2016, Oct; 175(2):252264, doi:10.1111/bjh.14213 (2) Aanvullende opmerkingen Het aantal nieuwe patiënten met multipel myeloom betrof in 2020 1.269 patiënten (1). Gezien het een vierdelijns behandeling betreft zal maximaal 15% hiervan in aanmerking komen voor een behandeling (2). Dit betreft dus maximaal 190 patiënten. Het is echter lastih een inschatting te maken. Deze is sterk afhankelijk van de mogelijkheden tot alternatieve therapie - teclistamab, elranatamab, CAR-T cel therapie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen