Inotersen Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 8.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Inotersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of stage 1 or stage 2 polyneuropathy in adult patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tegsedi Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Scrip pipeline watch 3 nov 2017 (NEURO-TTR trial: met co-primary endpoints). Antisense drug – inhibits TTR (siRNA gericht tegen transthyretine). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2017 Verwachte registratie Juli 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie mei 2018. Geregistreerd in juli 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 300 mg Bronnen clinicaltrials.gov, NCT01737398. Aanvullende opmerkingen Startdosis, 3 maal om de dag, daarna 1 maal per week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expertopinie Aanvullende opmerkingen Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SPS; https://professionals.optumrx.com/content/dam/optum3/professional-optumrx/news/rxnews/drug-approvals/drugapprovals_tegsedi_2018-1008.pdf Aanvullende opmerkingen Hoge kosten verwacht (SPS). Op basis van de lijstprijs in Amerika (450.000 dollar per jaar) is de verwachting zo'n €400.000 p.p.p.j. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen