Tagraxofusp Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 700.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tagraxofusp Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Elzonris Fabrikant Stemline Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant fusie -eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3) . Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2019 Verwachte registratie Maart 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Daunorubicine en cytarabine Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert. Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 dosis Bronnen HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 - 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80.000,00 - 120.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl; https://www.drugs.com/price-guide/elzonris Aanvullende opmerkingen Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar. De prijs voor Elzonris intraveneus oplossing (1.000 mcg/mL) is ongeveer $26,662 (~€24.000) in de VS voor een hoeveelheid van 1 dosis. Dit zou bij 5 doses €120.000 bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 700.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Prijs nog niet bekend Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen