Tagraxofusp Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tagraxofusp Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Elzonris Fabrikant Stemline Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant fusie -eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3) . Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2019 Verwachte registratie Oktober 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Daunorubicine en cytarabine Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing The efficacy of Elzonris was studied in two cohorts of patients in a single-arm clinical trial. The first trial cohort enrolled 13 patients with untreated BPDCN, and seven patients (54%) achieved complete remission (CR) or CR with a skin abnormality not indicative of active disease (CRc). The second cohort included 15 patients with relapsed or refractory BPDCN. One patient achieved CR and one patient achieved CRc. Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1 dosis Bronnen HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA Aanvullende opmerkingen BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Prijs nog niet bekend Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen