Vonicog alfa Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication for the prevention and treatment of haemorrhage or surgical bleeding in adults (age 18 years and older) with von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) treatment alone is ineffective or contraindicated. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,000,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Vonicog alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication for the prevention and treatment of haemorrhage or surgical bleeding in adults (age 18 years and older) with von Willebrand disease (VWD), when desmopressin (DDAVP) treatment alone is ineffective or contraindicated. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Veyvondi Fabrikant Baxalta Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant Von Willebrand factor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie December 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie oktober 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandeling in de vorm van profylaxe heeft meerwaarde over ' on de mand' en is vergelijkbaar wanneer vergeleken wordt met profylaxe met al bestaande plasma derived producten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03879135 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Ntvg (1); Expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen De ziekte van von Willebrand (VWD) is de meest voorkomende erfelijke bloedingsziekte in Nederland. Het ziektebeeld komt in lichte vorm bij ongeveer 1% van de algemene bevolking voor;1 1 op de 10.000 individuen heeft echter een ernstiger fenotype met klinisch relevante bloedingen, waarvoor behandeling noodzakelijk is (1). Patientaantallen zijn moeilijk in te schatten aangezien de klinische presentatie van von Willebrand zeer variabel is. Dus niet direct uit het aantal patiënten te extrapoleren. Profylaxe is nu slechts sporadisch in gebruik bij von Willebrand, maar is stijgend. Oudere studies toonden ongeveer 25% van type 3 op profylaxe, maar zeldzaam in geval van type 1 of 2 (2). Er wordt verwacht dat er maximaal 40 patiënten in Nederland behandelt zullen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 22,000.00 - 28,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Lijstprijs: VEYVONDI® 650 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: €633,10. VEYVONDI® 1.300 I.E. poeder en oplosmiddel voor oplossing voor injectie: €1.266,20. Dit is een AIP van €0,974 per IE wat gelijk is aan de AIP per IE van het andere beschikbare VWF-concentraat (Wilfactin®) in de markt dat uit plasma gezuiverd wordt. Alle zuivere VWF-preparaten zijn derhalve gelijk geprijsd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen