Evinacumab Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 1,000,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Evinacumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Evkeeza Fabrikant Ultragenyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC en Amsterdam AMC Aanvullende opmerkingen ANGPTL3 protein inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2023 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bij volwassenen werd een LDLC daling van –49,0% waargenomen. Een case report van twee kinderen (12 en 16 jaar) liet 76% en 85% plaque regressie zien na 6 maanden behandeling. De verwachting is dat dit middel bij jongere kinderen therapeutische meerwaarde heeft. Bij HoFH is het belangrijk om zo vroeg mogelijk met behandeling te starten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen NCT04233918 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b Aanvullende opmerkingen De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8,000 per maand ($96,000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100,000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de toedieningsvorm (iv) en kosten is het niet te verwachten dat dit middel bij kinderen voor andere indicatie zal worden ingezet Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen