Iptacopan Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in adults with active haemolysis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Iptacopan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in adults with active haemolysis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboud UMC Aanvullende opmerkingen Potentiële indicatie onbekend Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In PNH patiënten met transfusiebehoefte ondanks eculizumab wordt een duidelijke verbetering van hemolyse, vermindering transfusie en hierdoor een meerwaarde in deze subset van patiënten geconstateerd. Het is nog de vraag of iptacopan niet ook als monotherapie gebruikt kan worden in plaats van als add-on bij C5-remming. Pegcetacoplan (subcutane toediening 2 x per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 200 mg Bronnen Lopend onderzoek, nog geen read-out: APPLY-PNH (NCT04558918); APPOINT-PNH (NCT04820530) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 74 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris Aanvullende opmerkingen In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat in 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in deze BIA bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken. Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Er zullen daardoor maximaal 74 patiënten in aanmerking komen als iptacopan ingezet wordt als eerstelijns middel. Als het pas ingezet zal worden na falen op een C5-complementremmer zal het patiëntvolume lager liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Atypical haemolytic uraemic syndrome - in patients who are naive to complement inhibitor therapy (Phase III), Immunoglobulin A (IgA) nephropathy (Berger disease) (Phase III), C3 glomerulonephropathy (C3G) in adults (Phase III). Bronnen SPS UK Aanvullende opmerkingen Ook lopen er meerdere fase 2 studies (Adis Insight) Overige informatie Aanvullende opmerkingen