Olipudase alfa Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) type A/B of type B, bij pediatrische en volwassen patiënten. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 7.650.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Olipudase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) type A/B of type B, bij pediatrische en volwassen patiënten. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xenpozyme Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center) Aanvullende opmerkingen Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2021 Verwachte registratie Juni 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Olipudase alfa voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking €10 miljoen of meer per jaar is en de kosten voor de behandeling €50.000 of meer bedragen. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van olipudase alfa voor deze indicatie vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie (1). Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 3 mg/kg Bronnen NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 (1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; Aanvullende opmerkingen Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 18 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) Expertopinie (2) https://www.cbs.nl en https://www.erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen Het aantal in Nederland bekende patiënten bij het expertisecentrum voor ASMD is 23 patiënten. De verwachting is dat vanwege de ziektelast ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (1). De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (2). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn en er jaarlijks maximaal 1 patiënt bij komt. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 450.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is. Daardoor is er nog onzekerheid over wat de exacte prijs per mg/kg gaat zijn en of er sprake zal zijn van spillage. Het risico bestaat daarmee dat de prijs per patiënt hoger uit zal vallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7.650.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Overige informatie Aanvullende opmerkingen