Olipudase alfa Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ASMD type B en A/B). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Olipudase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van de niet-neurologische manifestaties bij kinderen en volwassen patiënten met zure sfingomyelinase deficiëntie (ASMD type B en A/B). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center) Aanvullende opmerkingen Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Datum indiening tweede helft 2021 en verwachte registratie in tweede helft van 2022 volgens de fabrikant. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 3 mg/kg Bronnen NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 Aanvullende opmerkingen Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 18 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Er zijn 23 patiënten bekend. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen