Aducanumab Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Mild Cognitive Impairment due to Alzheimer’s disease and mild Alzheimer’s disease with confirmed evidence of amyloid beta pathology Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 241.500.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Aducanumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Dementie Uitgebreide indicatie Mild Cognitive Impairment due to Alzheimer’s disease and mild Alzheimer’s disease with confirmed evidence of amyloid beta pathology Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum VUMC, UMCG, EMC en Maastricht UMC Aanvullende opmerkingen Humaan monoklonaal (IgG1) antilichaam gericht tegen geaggregeerd β-amyloid. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME status verkregen 26 mei 2016. Ontwikkeling stopgezet in april 2019. Biogen heeft na een her analyse van de studie uitkomsten het eerdere besluit om de verdere ontwikkeling van het middel stop te zetten teruggedraaid. In de Verenigde Staten heeft de FDA op 7 juni 2021 goedkeurig verleend aan Biogen om het product op de markt te brengen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is op dit moment geen behandeling in de vroege fase van deze ziekte. Middelen zoals Galantamine, Rivastigmine, Donepezil, Memantine zijn symptomatische behandelingen, die in latere fasen van de ziekte worden ingezet. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Eerste disease modifying geneesmiddel, nu is de behandeling met name gericht op symptoombestrijding. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening Bronnen NCT02484547; NCT02477800 1. Alzheimer’s Association. Alzheimer’s Disease Facts and Figures. 2020; 16: 391-460 2. Vermunt L et al., Alzheimers Dement. 2019 Jul;15(7):888-898. Aanvullende opmerkingen MCI als gevolg van de ziekte van Alzheimer met amyloide beta pathologie, is een voorstadium voor milde dementie als gevolg van de ziekte van Alzheimer met amyloide beta pathologie. De ziekteduur voor beide fasen is gemiddeld ongeveer 4 jaar. De verwachting is dat het aantal patiënten met MCI 1,5-2,5 keer groter is, omdat een deel van de MCI patiënten zal komen te overlijden voordat ze Alzheimer's dementie zullen krijgen, of omdat ze bijvoorbeeld alsnog een vasculaire vorm van dementie zullen krijgen in plaats van Alzheimer's en daardoor niet in aanmerking komen voor een behandeling met een DMT. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3.500 - 7.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Levenmetalzheimer.nl, SFK, GIP databank.; https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/european-medicines-agency-accepts-biogens-aducanumab-marketing https://centraal.mumc.nl/sites/central/files/rapportage_gpmonitor_2016.pdf Cummings et al., Aducanumab: Appropriate Use Recommendations. J Prev Alz Dis 2021 Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn 270.000 mensen dement. Hiervan hebben 160.000 tot 190.000 mensen de ziekte van Alzheimer (maximaal 70%). Er waren in totaal 30.000 geneesmiddelen gebruikers die medicijnen kregen tegen dementie (SFK / GIP databank). Het grootste deel hiervan betreft medicatie tegen Alzheimer. Er zijn 20.000 nieuwe patiënten per jaar in Nederland, waarvan 70% Alzheimer = 14.000 nieuwe Alzheimer patiënten per jaar. Hiervan wordt op dit moment bij een relatief klein deel de biomarker bevestigd, maar dat kan snel toenemen als aducanumab zou worden goedgekeurd. Aan de andere kant komt een deel niet in aanmerking aangezien het te ver gevorderd is of er een contra-indicatie is (antistolling?). Naar verwachting komt 25-50% in aanmerking. Dit zou 3.500-7.000 patiënten per jaar betekenen. De Geheugenpoli Monitor van 2016 geeft ongeveer 6.000 nieuwe patiënten met dementie als gevolg van de ziekte van Alzheimer (ongeacht leeftijd, amyloide beta status of ernst van de ziekte) en ongeveer 3.000 patiënten met cognitieve impairment (MCI) als gevolg van de ziekte van Alzheimer (ongeacht amyloide beta status). Het gebruik zal mogelijk iets hoger uit kunnen vallen aan de hand van de toekomstige behandelrichtlijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 46.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.reuters.com Aanvullende opmerkingen Biogen heeft in Amerika aducanumab op 56.000 dollar per jaar geprijsd. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 241.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Naast de medicijnkosten zullen er ook kosten voor diagnostiek (inclusief CSF en PET) en monitoring (MRI) zijn. In 2019 kwamen er 6.075 patiënten met dementie syndromen bij de neuroloog. Daarvan heeft ongeveer de helft (2.899) mogelijk diagnostiek gehad voor een vorm van dementie. zie: https://www.opendisdata.nl/ (2019, 0330- Medisch specialisten, neurologie. Diagnose 0401 - Dementie syndromen) Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen